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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

山西右玉县林业局：让塞上绿洲更秀美******

　　山西右玉县林业局——

　　让塞上绿洲更秀美(新时代新征程新伟业)

　　本报记者 乔 栋

　　冬月的头几天，地处山西省西北角的朔州市右玉县，迎来一场寒潮，最低气温降到零下25摄氏度。

　　右玉县林业局办公室里，几名工作人员围在退化林改造图前讨论正酣，技术员赵守忠则趴在电脑前，给作业图斑逐个编号。

　　经过70多年的绿色接力，人工造林近170万亩，治理沙化土地200多万亩，右玉从曾经风沙成患的不毛之地，变成如今林木绿化率达57%的塞上绿洲。

　　“党的二十大报告提出‘坚持山水林田湖草沙一体化保护和系统治理’。林业工作者重任在肩。”右玉县林业局局长刘占彪说，“目前右玉的宜林荒山已经基本绿化，我们将坚持系统观念，加强林业生态建设，全面提升生态服务功能，让塞上绿洲更秀美。”

　　人防技防并举，更好守护森林

　　“老孙，牛羊没有上山吧？”看到护林员孙志刚，右玉县林业局森林资源保护巡查队队长马有春远远打着招呼。“放心吧，围栏都好着呢！”孙志刚裹了裹棉服。每天，护林员们到了自己的“责任田”，就在手机应用上签到，随后将林区情况拍照上传。

　　“这么大的林地面积，仅靠我们巡查队几个人巡护，难免出纰漏。”马有春介绍，近些年，右玉县相继选聘900多人组成护林员队伍，通过手机应用、摄像头覆盖，加大管理和巡查力度，牲畜毁林等情况大为减少。

　　护林设施装备也有提升。走在山上，每隔一段距离便出现一所“小红房”，这是2021年以来建的，以便护林员遮风避雨。

　　护林员驾驶的电动三轮车后备箱里，装着铁锹等。“现在，我们林业局不光有护林员和森林资源保护巡查队伍，还有一支森林公安队伍。”刘占彪说，这些年，右玉县推行了县乡村党政“一把手”负总责的林长制，并在林业局建立起3支成熟的护林队伍，形成了从线索发现到执法处置的护林流程。

　　伴着车上喇叭“护林防火”的宣传声，马有春将车开上了五道岭。站在最高处，环顾四周，目及之处皆是樟子松与油松。这里也因此有了很动听的名字——松涛园。

　　走进松涛园，见到很多沙棘树以及树上挂着的“小白房”，约足球般大小。往里一瞧，被粘住的黑色虫子动弹不得。“这是沙棘木蠹蛾。通过雌性气味诱捕的方式，降低了虫害。”正在林间收集虫害情况的森林病虫害防治股负责人郝志鹏告诉记者，近年来，在传统的人防基础上，右玉县林业局将技防应用提升，“我们根据虫害特点，综合运用生物防治、物理防治，将全县林业有害生物成灾率控制在千分之三以下。”

　　坚持系统治理，绿化提质增效

　　清晨，沿着已冻成冰河的苍头河行进，一会儿便进入湿地公园。即便是冬季，仍能清晰看出层次分明的林木：远处挺立着樟子松与油松，呈现大片墨绿色；中间的柠条与落叶松，枝杈伸向天空；近岸，枯灰的沙棘林里，一串串色彩饱满的黄色沙棘果，让人眼前一亮。

　　这层次立体、搭配丰富的林木，令赵守忠颇感欣慰。“这块区域，山水林田湖草各种要素齐全。”他说，“在右玉育苗殊为不易。我们多年重点关注的是树能不能种下去、种下去能不能成活。因此很长一段时间，右玉的造林绿化处在‘上规模’阶段。”

　　如今，坚持山水林田湖草沙一体化保护和系统治理，右玉的绿化，已从以前的单一种树转向林业综合生态治理。在苍头河湿地恢复治理中，采用了乔灌草立体栽植模式，科学种植山桃、山杏、樟子松等10多个品种。

　　同行的林业局工作人员杨峰华从手机里翻出两张对比图片：几年前，苍头河湿地公园植被稀疏、品种单一；现在，苍头河的夏天变得花红柳绿、五彩斑斓。“实践证明，这样搭配，不仅景观更加好看，涵养生态的效果也更显著，水质常年保持在Ⅲ类以上。”杨峰华说。

　　现在的右玉林业人，更加注重对建成林的挖潜增效。“一是对五六十年前种下的以‘小老杨’为代表的退化林，逐步以樟子松、云杉等树种补植替代；二是对以柠条为代表的低效林，补种沙棘等经济林，完善种植结构。”赵守忠说。

　　过右卫古城朝着东北方向驶去，很快便到了李达窑乡马头山脚下。眼前的一行行柠条地间，2022年新栽的沙棘苗并不显眼，却孕育着来年的希望。

　　“老李，今年的柠条地都改造完了吗？”见到赵守忠，林地的主人李云生一点都不陌生。20年前他们因“绿”相识，那时的马头山还是流沙肆虐之地。

　　李云生是右玉县的绿化名人。2002年，他从驾校校长岗位辞职，回到李达窑乡，投身这万亩荒山绿化。当年，赵守忠一次次爬上马头山，帮李云生作规划：“沟底种杏树，阴坡栽油松，梁上建个小苗圃，你这将来就是个‘绿色银行’。”如今，规划都已变成现实。

　　与李云生并肩缓步上坡，赵守忠继续帮李云生作着规划：“低效林改造，就从你这儿开始，给大伙儿做个示范。”

　　赵守忠介绍，按照规划，右玉县将于2023年完成低效林改造8000亩，未来5年计划改造12万亩低效林、退化林。

　　补短板强弱项，壮大绿色产业

　　“沙棘雄株不长果实，因此栽种时要牢记8∶1的雌雄配比，同时注意1米间距，方便日后管理……”这天，右玉县沙棘研究所所长曹满受县林业局委托，给两家沙棘造林专业合作社开展培训。

　　沙棘种植在右玉历史悠久，在近几年的绿化造林中，沙棘成为主力树种，栽植面积已达28万亩。全县孵化出12家沙棘加工企业，形成亿元产业。同时，产业短板也开始突显：非标准化种植的沙棘林，雄株比例偏高，管护不及时，导致产果量少；沙棘企业加工方式较为粗放，产业附加值不高。

　　为此，近两年，右玉县林业局不断推广沙棘标准化种植，同时协助对接县沙棘研究所、省农科院等科研院所，为企业沙棘产品多样化转型、营养成分检测等提供帮助。

　　步入沙棘加工企业集中的梁威工业园区，许多果农开着农用车，满载着沙棘枝驶入各家工厂。在山西献果园生物科技股份有限公司，负责人翟慎霞介绍：“去年右玉县主办的右玉沙棘研讨会，为我们对接上下游市场开阔了思路。从今年开始，林业局还在苍头河两岸推广标准化栽种沙棘，以后的沙棘果原料就不愁了。”

　　在刘占彪的办公桌上，一份《右玉县林草产业高质量发展规划》放在一摞材料的最上面。“党的二十大报告提出‘推动绿色发展，促进人与自然和谐共生’。”刘占彪说，“我们将坚持生态立县，大力推动苗圃种植、生态旅游等绿色产业发展，让绿色资产更多惠及群众。”

　　从右卫古城东门直行2里地，来到右玉县国营苗圃。从这培育的优质苗木，不仅在右玉各地生根发芽，还销往内蒙古、河北等地，年销量30多万株。

　　记者到达时，正好遇到李达窑乡的赵梓来找苗圃中心主任赵宝平。“樟子松苗这两年价格有点低，你了解市场，给我支支招，哪些树种现在更受欢迎？”赵梓开门见山。

　　赵梓在李达窑乡牵头成立育苗合作社，建了占地150亩的自营苗圃，主要培育油松、樟子松和云杉。“我常来这里学习，了解最新育苗技术和市场动向。”赵梓说，这几年，光靠培育油松苗，社员年均收入超过2万元。在赵宝平等林业人的努力与带动下，右玉如今已是远近闻名的育苗基地，培育各种苗木5万多亩。

　　“如今的右玉是天然‘碳库’。”刘占彪说，最近，右玉整合了40.49万亩的碳中和示范林，并积极推动第一笔“生态林折算成碳减排量”进行交易，“我们将继续积极探索林草生态产品价值实现路径，让老百姓分享更多的生态红利。”(人民日报)

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）